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4月,5月FDA批准的药物

时间:2017-06-12    作者:联创生物医药信息部

FDA 4、5两月一共批准了13种药物。值得注意是Teva Pharmaceuticals USA, Inc.的亨廷顿舞蹈病药物Austedo (deutetrabenazine)是FDA批准的第二个亨廷顿病治疗药物。Neurocrine Biosciences, Inc.的迟发性运动障碍药物Ingrezza (valbenazine) 是首个也是唯一一个FDA批准的成人用迟发性运动障碍治疗药物。Novartis Pharmaceuticals Corporation的急性骨髓性白血病和肥大细胞增多症药物Rydapt (midostaurin)是首个联合化疗治疗AML的靶向药物,曾获FDA优先审评、快速通道及突破性药物三项认定资格。

 

除以上药物外,4月获得FDA批准药物有Inspirion Delivery Sciences, LLC的止痛药RoxyBond (oxycodone hydrochloride盐酸羟考酮)、Samsung Bioepis Co., Ltd.的克罗恩氏病药物Renflexis (infliximab-abda英夫利希)、Silvergate Pharmaceuticals, Inc.的急性淋巴细胞白血病和幼年特发性关节炎药物Xatmep (methotrexate氨甲喋呤)、BioMarin Pharmaceutical Inc.的晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症药物Brineura (cerliponase alfa)、Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.的非小细胞癌药物Alunbrig (brigatinib)。Radius Health, Inc.的骨质疏松症药物Tymlos (abaloparatide)。

 

5月获得FDA批准药物有AstraZeneca Pharmaceuticals LP的尿路上皮癌药物Imfinzi (durvalumab)、Mitsubishi Tanabe Pharma的肌萎缩性脊髓侧索硬化症药物Radicava (edaravone)、Sanofi and Regeneron Pharmaceuticals, Inc.的风湿性关节炎药物Kevzara (sarilumab)和Nicox Ophthalmics, Inc.的过敏性结膜炎药物Zerviate (cetirizine hydrochloride盐酸西替利嗪)。4月3日

 

Austedo (deutetrabenazine)片——曾用名SD-809

公司:Teva Pharmaceuticals USA, Inc.

适应症:亨廷顿舞蹈病(HD)

Austedo (deutetrabenazine)是一种囊泡单胺转运体2(VMAT2)抑制剂,适用于治疗亨廷顿舞蹈病。Austedo是FDA首个批准的含氘产品,也是FDA第二个批准的亨廷顿病治疗药物。

亨廷顿舞蹈病是一种罕见且致命的神经退行性病变。该病在美国有35000名患者。大约90%的舞蹈病患者都会产生一种最显著的物理性临床表现——无意识和随机的突发性扭曲或扭体运动。

“舞蹈症是亨廷顿病最主要的症状。它可以影响患者自理能力和日常生活,最重要的是,该病的治疗手段非常有限,”梯瓦全球研发和首席科学馆Michael Hayden博士表示。“临床试验证明了Austedo的疗效,我们将独家推广这种疗法。”4月11日

 

Ingrezza (valbenazine) 胶囊

公司:Neurocrine Biosciences, Inc.

适应症:迟发性运动障碍(TD)

Neurocrine Biosciences, Inc.4月11日宣布FDA已经批准Ingrezza (valbenazine)用以治疗成人迟发性运动障碍。Ingrezz,是一种新型囊泡单胺转运体2(VMAT2)抑制剂,该药物是首个也是唯一一个FDA批准治疗成人TD的药物。TD所导致的衰弱感通常会使患者感到被遗忘和被孤立。而Ingrezza被批准对于患者和看护者来说都意味着一次重大转折,毕竟在Ingrezza之前TD的治疗鲜有希望。” Neurocrine Biosciences, Inc.首席执行官Kevin C. Gorman表示。“过去20年来,公司致力于疑难病症的疗法开发,希望改变患者缺医少药的情况。我们将保障TD患者能及时用上Ingrezza。”

临床实验显示,与安慰剂组相比,6周内Ingrezza在TD治疗上展现了重大、快速且具有意义的疗效提升。此外,在48周治疗中,Ingrezza也起到了持续缓和TD的效果。

总体来说,Ingrezza的耐受性良好,唯一发生的副作用是嗜睡。临床试验中并未观察到抑郁、自杀倾向等症状。Ingrezza的临床试验次数超过20次,临床试验对象超过1000人。4月20日

 

RoxyBond (oxycodone hydrochloride盐酸羟考酮)片

公司:Inspirion Delivery Sciences, LLC

适应症:疼痛

RoxyBond (oxycodone hydrochloride盐酸羟考酮)是一种速释、防滥用、麻醉性镇痛药配方,适用于严重疼痛的管理。

RoxyBond采用物理及化学性屏蔽方法来抑制滥用。RoxyBond是首个FDA批准的标签中写明其防滥用特性的速释阿片类止痛药。RoxyBond采用的Inspirion's SentryBond™ technology和非活性成分使得药片难以被处理,即使是物理破坏或化学提取。实验数据显示,与其他速释阿片类止痛药物相比,RoxyBond在抵抗切割、挤压、研磨或工具破坏方面有着显著提升。此外,在多种条件下,RoxyBond药片可以抵抗家用或试验用溶剂,从而达到抗化学提取的效果。RoxyBond含有的粘性材料还可以使药物难以通过针头进行注射,并且使溶液配制变得更加困难。4月21日

 

Renflexis (infliximab-abda英夫利希)注射液

公司:Samsung Bioepis Co., Ltd.

适应症:克罗恩氏病——溃疡性结肠炎、风湿性关节炎、强直性脊柱炎、银屑病关节炎、斑块状银屑病。

Renflexis (infliximab-abda英夫利希)是一种肿瘤坏死因子(TNF)阻断剂。作为Remicade (infliximab)的生物仿制药,Renflexis适用于治疗克罗恩氏病、溃疡性结肠炎、风湿性关节炎、强直性脊柱炎、银屑病关节炎和斑块状银屑病。

“公司成立五年来,我们日夜奋斗就是为了给患者们带去价格更便宜的生物仿制药。我们希望这次审批可以让公司目标更进一步,” Samsung Bioepis董事长兼首席执行官Christopher Hansung Ko表示。“通过不间断的创新和对质量的毫不妥协,公司持续促进生物仿制药管线的提升和进步。”

Samsung Bioepis旗下的英夫利希生物仿制药也在28个欧盟成员国得到了批准。Samsung Bioepis全权负责其产品线中肿瘤和免疫学生物仿制药产品的开发、生产、临床试验乃至在世界各地区的法规注册等事宜。4月25日

 

Xatmep (methotrexate氨甲喋呤)口服液

公司:Silvergate Pharmaceuticals, Inc.

适应症:急性淋巴细胞白血病,幼年特发性关节炎

Xatmep (methotrexate氨甲喋呤)是一种口服叶酸类似物代谢抑制剂,适用于治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)和多关节幼年特发性关节炎。

“Xatmep是一种经FDA批准,随时可用的儿童氨甲蝶呤口服液,该产品不需要注射,研磨或制备,” Silvergate Pharmaceuticals, Inc.主席兼首席执行官Frank Segrave表示。“公司一直致力于为儿童提供安全、有效和易用的疗法选择。”

Xatmep是一种随时可用、无需准备、精确度高和易于分发的口服液。该药品生产遵循CGMPs标准与FDA管理条例一致。该产品最大的特点就是无需注射、研磨和制备。产品需要冷藏保存,但也可以在室温下存放60日。4月27日

 

Brineura (cerliponase alfa)注射剂

公司:BioMarin Pharmaceutical Inc.

适应症:晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)

Brineura (cerliponase alfa)是一种酶替换疗法,可以用于恢复CLN2患者体内一种名为TPP1三肽水解酶。CLN2是巴登氏病的一种亚型。

“FDA致力于批准那些创新型罕见病药物,特别是那些还没有治疗方法的病症,”FDA药物评估和研究中心药品评价办公室III主任Julie Beitz博士表示。“批准针对该种巴登氏病亚型的首个药物对于患者来说是一项重大进步。”

CLN2是一种罕见的遗传性疾病,主要影响患者中枢神经系统。该病晚发婴儿型通常在患儿两到四岁间发生。最初的症状通常包括语言发育迟缓、癫痫和共济失调。患儿还可能产生肌肉痉挛和视力丧失的症状。CNL2可以影响基础活动能力,例如坐和走。该病患者在童年晚期通常需要使用轮椅,并且难以存活过青少年期。巴登氏病非常罕见,在美国每十万名新生儿中可能产生2-4例。

Brineura最常见的副作用包括发烧、心电图异常、敏感、脑脊液蛋白增多或减少、呕吐、癫痫、血肿、器械感染、不安和低血压。4月28日

 

Rydapt (midostaurin)胶囊 – 曾用名 PKC412

公司:Novartis Pharmaceuticals Corporation

适应症:急性骨髓性白血病(AML)、肥大细胞增多症

Rydapt (midostaurin)是一种口服多靶点激酶抑制剂,适用于治疗FLT3变异急性骨髓性白血病和晚期系统性肥大细胞增多症(SM),包括进行性系统性肥大细胞增多症(ASM)、肥大细胞增多症相关血液肿瘤(SM-AHN)和肥大细胞白血病。

AML是一种形成于骨髓中,并且进展非常快的癌症,该病会导致血液中血红细胞增多。美国癌症中心估算大约19930人被确诊为AML,截止2016年,已有10430人死于该病。

“Rydapt是首个联合化疗治疗AML的靶向药物,”FDA药品药物评估和研究中心血液学及肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士表示。“目前的诊断试验已经有测定基因变异的能力,这意味着医生们可以借此分辨特定患者,使患者从该治疗方法中获益。”

Rydapt是一种可抑制几种促进细胞增长的酶的激酶抑制剂。如果在进行了LeukoStrat CDx FLT3基因变异测定后在血液或骨髓中发现FLT3变异,患者就可以使用Rydapt联合化疗进行治疗。

临床试验显示,相比起只接受化疗的患者,使用Rydapt联合化疗方案的患者生存时间更久。

Rydapt最常见的副作用有,发热伴随白细胞水平较低、恶心、黏膜炎、呕吐、头痛、皮下瘀血、肌肉骨骼痛、鼻出血、器械感染、高血糖、上呼吸道感染。midostaurin过敏患者不能使用Rydapt。孕妇或哺乳期妇女不应使用Rydapt,因为该药可能对新生儿或幼儿造成伤害。患者如果出现了肺毒性症状应立即停止使用该药物。

FDA在审批过程中曾授予该药物优先审评、快速通道及突破性药物资格。4月28日

 

Alunbrig (brigatinib)片

公司:Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.

适应症:非小细胞肺癌

Alunbrig (brigatinib)是一种间变性淋巴瘤激酶(ALK)抑制剂,适用于治疗ALK阳性且对crizontinib产生抵抗力的非小细胞肺癌患者。

“近几年,小分子ALK抑制剂在治疗ALK阳性非小细胞肺癌方向上取得了重大突破。然而患者对于更多ALK抑制剂,例如Alunbrig (brigatinib),的需求依然存在。”科罗拉多州大学胸部肿瘤学科主任D. Ross Camidge博士表示。“临床试验显示Alunbrig (brigatinib)对于crizontinib抵抗患者非常有效。”4月28日

 

Tymlos (abaloparatide)注射剂

公司:Radius Health, Inc.

适应症:骨质疏松症

Tymlos (abaloparatide)是一种甲状旁腺激素相关蛋白(PTHrP)类似物,适用于缓解绝经后妇女的骨质疏松症状。

“对于Radius来说,Tymlos获批是一个重要的里程碑,这标志着公司正成功转型为一个全方位的商业化生物制药公司。我相信凭借着人才、策略和资源,公司可以最大化Tymlos的商业潜力,”Radius Health董事长兼首席执行官Robert Ward表示。“骨质疏松症对于妇女及其家庭来说是一种严重的疾病负担,可能影响日常生活。”5月1日

 

Imfinzi (durvalumab)注射剂

公司:AstraZeneca Pharmaceuticals LP

适应症:尿路上皮癌

Imfinzi (durvalumab)是一种全人源化单克隆抗体,靶向细胞程序性死亡因子配体1(PD-L1),适用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。

Pascal Soriot,阿斯利康首席执行官表示:“向尿路上皮癌患者提供Imfinzi这种突破性治疗方法使我们感到非常激动。Imfinzi是公司免疫肿瘤学项目的奠基石,其适应症的开发涵盖了多种肿瘤类型。Imfinzi此次获批对于公司重回增长有着重要意义,也使我们离重新定义癌症治疗这一目标更进一步。”

目前在一项三期DANUBE试验中,Imfinzi正作为尿路上皮癌一线用药进行研究。5月5日

 

Radicava (edaravone)注射剂

公司:Mitsubishi Tanabe Pharma

适应症:肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)

Radicava (edaravone)是一种自由基清除剂,可以缓解氧化应激反应,该反应是肌萎缩性脊髓侧索硬化症产生和恶化的因素之一。

“在了解到日本使用edaravone治疗ALS后,我们很快与药品开发者们进行了有关将该产品推向美国市场的洽谈,”FDA药物评估和研究中心神经病学产品副主任Eric Bastings表示。“这是FDA多年来批准的首个ALS新疗法,我们很高兴ALS患者们有了更多的疗法选择。”

ALS是一种罕见的疾病,该病会进攻控制横纹肌的神经细胞。横纹肌与咀嚼、行走、呼吸和说话等动作相关。当神经失去了激活特定肌肉的功能时,肌肉会逐渐萎缩并且可能导致瘫痪。ALS是一种渐进疾病,这意味着该病的严重程度会随着时间不短增加。美国疾控中心估算大约全美共有12000-15000名ALS患者。大多数ALS患者因呼吸衰竭而去世,时间通常是症状首次出现后3-5年内。Radicava (edaravone)在临床试验中出现的最常见不良反应是淤青和步履不稳。5月22日

 

Kevzara (sarilumab)注射剂

公司:Sanofi and Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

适应症:风湿性关节炎(RA)

Kevzara (sarilumab)是一种人源化单克隆抗体,靶向结合白介素-6受体(IL-6R),适用于治疗风湿性关节炎。 

“临床试验中sarilumab通过减少疾病症状、提升身体机能和显著减低RA导致的身体损坏,在治疗类风湿性关节炎上显示出了统计及临床学的显著提升,”阿尔图纳临床研究中心和阿尔图纳关节炎和骨质疏松研究中心创始人及医学顾问Alan Kivitz博士表示。“这一点非常重要,因为现有的治疗方法并不能满足所有患者,有些患者不得不花费多年时间反复寻找合适的治疗方法。Sarilumab的工作原理与当前的常用疗法不同,这让患者们又多了一种疗法选择。”

RA是一种慢性炎症性自体免疫疾病,可以给患者带来极大负担。RA患者的免疫系统会攻击身体组织和关节,导致炎症、疼痛、关节损伤甚至残疾。美国有130万RA患者,其中75%是女性,该病多发于30至60岁人群,但也可能发生在成年后的任何时间。5月31日

 

Zerviate (cetirizine hydrochloride盐酸西替利嗪)滴眼液

公司:Nicox Ophthalmics, Inc.

适应症:过敏性结膜炎

Zerviate (cetirizine hydrochloride盐酸西替利嗪)是一种H1受体拮抗剂,适用于治疗过敏性结膜炎导致的眼部瘙痒。

“Zerviate获得FDA批准对于公司来说是一项重要的里程碑,目前该产品在的美国商业化合作谈判正在进行中,”Nicox首席执行官Michele Garufi表示。“已在时间表上的VyzultaTM2FDA审批会进一步巩固公司在眼科用药研究方面的领导地位,该产品已全球授权给博士伦公司。”

Zerviate最常见的不良反应包括眼睛充血、使用部位疼痛和视力下降。

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